Do razvoja genetskega zdravljenja je pripeljal razvoj tehnologije, vse boljše poznavanje človeškega genoma in novih metod, ki omogočajo vpliv na posamezne gene. Kljub temu pa še vedno ni zdravila, ki bi omogočalo trajno delovanje in bi omogočalo tkivno specifično izražanje tkivnega materiala. V idealn primeru bi morale tehnike v zvezi z aplikacijo gena omogočati dovolj veliko aplikacijo genetskega materiala, enostavno izdelavo v koncentrirani obliki, morale bi biti specifične za določen tip celice, povzročiti bi morale izražanje gena skozi daljši čas in ne bi smele biti toksične ali imunogene.
Kako dostaviti genetski material v celico. Ločimo virusne in nevirusne aplikativne sisteme. Virusni aplikativni sistemi so učinkovitejši, a po drugi strani so nevirusni aplikativni sistemi lažji in cenejši. Pomembna prednost virusnega aplikativnega sistema je dolgo delujoča ekspresija genov in manjša imunogenost. Pomembna slabost virusnega aplikativnega sistema pa je omejenost na celice, ki se delijo. Uporabaljajo se predvsem za eksperimentalno zdravljenje raka, za klinične študije pri dednih in pridobljenih boleznih, potencialno zdravljenje bolezni živčevja (Parkinsonova bolezen, rak možganov). Virusi aplikativni sistemi so lentivirusi, adenovirusi, virusi, pridruženi adenovirusom in virus herpes simpleksa-1.
Pa še nekaj nevirusnih aplikativnih sistemov. Med njimi so liposomi, gre za enoplastne ali večplastne kroglice iz različnih lipidov. V to kroglico inkapsulirajo genetski material, a možnost inkapsulacije je izredno majhna, sistem ni zelo zanesljiv, uporablja se za zdravljenje bolezni živčevja. Naslednji sistem je DNA - protein kompleks. To je izredno zanimiv kompleks, ker ponuja celično specifičnost za aplikacijo DNA, in sicer preko specifičnih receptorjev na tarčnih celicah. Naj omenim še nevirusno aplikacijo s pomočjo plazmida. Kot zadnji pa še aplikacija z delci, prevlečenimi z DNA.
Mehanizmi delovanja zdravil pri genetskem zdravljenju so naslednji; zamenjava gena, popravljanje gena, inaktivacija gena,ektopična sinteza terapevtskega proteina.
Pa naj omenim še prvo zdravilo za gensko zdravljenje, gre za Fomovirsen, protismerni oligonukleotid z 21 baznimi pari.
Ni komentarjev:
Objavite komentar